Nplate là gì và nó hoạt động như thế nào?
Nplate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tình trạng giảm tiểu cầu (thrombocytopenia) ở:
- Người lớn mắc bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) khi các loại thuốc hoặc phẫu thuật cắt bỏ lách không đạt hiệu quả mong muốn.
- Trẻ em từ 1 tuổi trở lên mắc ITP ít nhất 6 tháng và các loại thuốc hoặc phẫu thuật cắt bỏ lách không đạt hiệu quả mong muốn.
Nplate không được sử dụng cho những người có tình trạng tiền ung thư gọi là hội chứng loạn sản tủy (MDS) hoặc giảm tiểu cầu do bất kỳ tình trạng nào khác ngoài ITP.
Nplate chỉ được sử dụng nếu tình trạng giảm tiểu cầu và tình trạng sức khỏe của bạn làm tăng nguy cơ chảy máu.
Nplate được sử dụng để cố gắng giữ mức tiểu cầu khoảng 50.000 tiểu cầu mỗi microlit nhằm giảm nguy cơ chảy máu. Nplate không được sử dụng để đưa số lượng tiểu cầu về mức bình thường.
Hiện chưa biết liệu Nplate có an toàn và hiệu quả ở trẻ dưới 1 tuổi hay không.
Tác dụng phụ của Nplate là gì?
Nplate có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:
- Tình trạng tiền ung thư máu trở nên tồi tệ hơn dẫn đến ung thư máu (bệnh bạch cầu): Nplate không được sử dụng cho những người có hội chứng loạn sản tủy (MDS) hoặc bất kỳ tình trạng nào khác ngoài giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP). Nếu bạn có MDS và sử dụng Nplate, tình trạng MDS có thể trở nên tồi tệ hơn và chuyển thành bệnh bạch cầu cấp. Nếu MDS tiến triển thành bệnh bạch cầu cấp, bạn có thể chết sớm hơn do bệnh này.
- Nguy cơ cao hơn về cục máu đông: Bạn có thể có nguy cơ cao bị cục máu đông nếu số lượng tiểu cầu của bạn tăng cao trong quá trình điều trị bằng Nplate. Một số dạng cục máu đông, như cục máu đông lan tới phổi hoặc gây đau tim hoặc đột quỵ, có thể gây ra các biến chứng nghiêm trọng hoặc tử vong.
- Nếu bạn bị bệnh gan mạn tính, bạn có thể bị cục máu đông trong tĩnh mạch gan, điều này có thể ảnh hưởng đến chức năng gan của bạn.
- Tiêm quá liều Nplate: Có thể gây ra tình trạng tăng nguy hiểm số lượng tiểu cầu và các tác dụng phụ nghiêm trọng. Bác sĩ của bạn có thể thay đổi liều hoặc ngừng Nplate tùy thuộc vào sự thay đổi trong số lượng tiểu cầu của bạn. Bạn phải được xét nghiệm số lượng tiểu cầu trước, trong và sau khi ngừng liệu pháp Nplate.
Nplate có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Nplate ở người lớn bao gồm:
- Đau đầu
- Tê hoặc ngứa ran ở tay và chân
- Đau khớp
- Viêm phế quản
- Chóng mặt
- Viêm xoang
- Khó ngủ
- Nôn mửa
- Mỏi cơ hoặc yếu cơ
- Tiêu chảy
- Đau ở tay và chân
- Nhiễm trùng đường hô hấp trên
- Đau bụng
- Ho
- Đau vai
- Buồn nôn
- Khó tiêu
- Đau miệng và cổ họng (đau họng)
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Nplate ở trẻ em từ 1 tuổi trở lên bao gồm:
- Dễ bầm tím
- Nhiễm trùng đường hô hấp trên
- Đau miệng và cổ họng (đau họng)
Những người sử dụng Nplate có thể tăng nguy cơ phát triển các thay đổi mới hoặc tình trạng xấu đi trong tủy xương được gọi là “tăng reticulin”. Những thay đổi này có thể cải thiện nếu bạn ngừng sử dụng Nplate. Bác sĩ của bạn có thể cần kiểm tra tủy xương của bạn trong quá trình điều trị bằng Nplate để xác định vấn đề này.
Liều lượng của Nplate là gì?
Chế độ liều khuyến cáo:
Đối với tất cả bệnh nhân:
- Sử dụng liều Nplate thấp nhất để đạt và duy trì số lượng tiểu cầu ≥ 50 x 10⁹/L nhằm giảm nguy cơ chảy máu. Tiêm Nplate dưới da hàng tuần với sự điều chỉnh liều dựa trên phản ứng số lượng tiểu cầu.
- Liều Nplate được kê có thể có một thể tích rất nhỏ (ví dụ: 0,15 mL). Chỉ tiêm Nplate bằng ống tiêm có chia vạch 0,01 mL.
- Xem phần dưới đây để biết khuyến nghị giám sát trong quá trình điều trị bằng Nplate.
- Ngừng sử dụng Nplate nếu số lượng tiểu cầu không tăng lên mức đủ để tránh chảy máu quan trọng về lâm sàng sau 4 tuần điều trị bằng Nplate ở liều tối đa hàng tuần là 10 mcg/kg.
Đối với bệnh nhân trưởng thành mắc ITP:
- Liều khởi đầu của Nplate là 1 mcg/kg. Cân nặng thực tế tại thời điểm bắt đầu điều trị luôn được sử dụng để tính liều ban đầu. Ở người lớn, các điều chỉnh liều sau đó chỉ dựa trên sự thay đổi của số lượng tiểu cầu.
- Điều chỉnh liều hàng tuần của Nplate theo gia số 1 mcg/kg cho đến khi bệnh nhân đạt được số lượng tiểu cầu ≥ 50 x 10⁹/L nhằm giảm nguy cơ chảy máu; không vượt quá liều tối đa hàng tuần là 10 mcg/kg. Trong các nghiên cứu lâm sàng, hầu hết bệnh nhân trưởng thành đáp ứng với Nplate đã đạt và duy trì số lượng tiểu cầu ≥ 50 x 10⁹/L với liều trung bình là 2 mcg/kg.
Điều chỉnh liều như sau đối với bệnh nhân trưởng thành:
- Nếu số lượng tiểu cầu < 50 x 10⁹/L, tăng liều thêm 1 mcg/kg.
- Nếu số lượng tiểu cầu > 200 x 10⁹/L và ≤ 400 x 10⁹/L trong 2 tuần liên tiếp, giảm liều 1 mcg/kg.
- Nếu số lượng tiểu cầu > 400 x 10⁹/L, không sử dụng liều. Tiếp tục đánh giá số lượng tiểu cầu hàng tuần. Sau khi số lượng tiểu cầu giảm xuống < 200 x 10⁹/L, tiếp tục dùng Nplate ở liều giảm 1 mcg/kg.
Đối với bệnh nhân nhi mắc ITP:
- Liều khởi đầu của Nplate là 1 mcg/kg. Cân nặng thực tế tại thời điểm bắt đầu điều trị luôn được sử dụng để tính liều ban đầu. Ở bệnh nhân nhi, các điều chỉnh liều sau đó dựa trên sự thay đổi của số lượng tiểu cầu và sự thay đổi cân nặng. Khuyến nghị đánh giá lại cân nặng mỗi 12 tuần.
- Điều chỉnh liều hàng tuần của Nplate theo gia số 1 mcg/kg cho đến khi bệnh nhân đạt được số lượng tiểu cầu ≥ 50 x 10⁹/L nhằm giảm nguy cơ chảy máu; không vượt quá liều tối đa hàng tuần là 10 mcg/kg. Trong một nghiên cứu lâm sàng đối chứng giả dược ở trẻ em, liều trung bình Nplate thường xuyên nhất mà bệnh nhân nhận được trong khoảng từ tuần 17 đến 24 là 5,5 mcg/kg.
Điều chỉnh liều như sau đối với bệnh nhân nhi:
- Nếu số lượng tiểu cầu < 50 x 10⁹/L, tăng liều thêm 1 mcg/kg.
- Nếu số lượng tiểu cầu > 200 x 10⁹/L và ≤ 400 x 10⁹/L trong 2 tuần liên tiếp, giảm liều 1 mcg/kg.
- Nếu số lượng tiểu cầu > 400 x 10⁹/L, không sử dụng liều. Tiếp tục đánh giá số lượng tiểu cầu hàng tuần. Sau khi số lượng tiểu cầu giảm xuống < 200 x 10⁹/L, tiếp tục dùng Nplate ở liều giảm 1 mcg/kg.
Thuốc nào tương tác với Nplate?
Nplate có thể được sử dụng cùng với các liệu pháp điều trị ITP (giảm tiểu cầu miễn dịch) khác, chẳng hạn như:
- Corticosteroid
- Danazol
- Azathioprine
- Immunoglobulin truyền tĩnh mạch (IVIG)
- Immunoglobulin anti-D
Nplate có an toàn khi sử dụng trong thai kỳ hoặc cho con bú không?
- Dựa trên các nghiên cứu tái sản xuất ở động vật, Nplate có thể gây hại cho thai nhi khi được sử dụng cho phụ nữ mang thai.
- Dữ liệu hiện có về việc sử dụng Nplate ở phụ nữ mang thai chưa đủ để đưa ra kết luận về nguy cơ liên quan đến thuốc đối với dị tật bẩm sinh nghiêm trọng, sảy thai, hoặc các kết quả bất lợi cho mẹ hoặc thai nhi.
- Không có thông tin về sự hiện diện của romiplostim trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ, hoặc ảnh hưởng đến việc sản xuất sữa.
- Immunoglobulin IgG của mẹ được biết là có mặt trong sữa mẹ.
- Ảnh hưởng của việc tiếp xúc với romiplostim qua đường tiêu hóa tại chỗ và sự phơi nhiễm toàn thân hạn chế ở trẻ bú mẹ vẫn chưa được biết rõ.
- Do nguy cơ xảy ra các phản ứng phụ nghiêm trọng đối với trẻ bú mẹ từ Nplate, khuyến cáo phụ nữ không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng Nplate.
Tóm tắt:
Nplate là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị số lượng tiểu cầu thấp (giảm tiểu cầu) ở người lớn mắc bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) khi các loại thuốc khác hoặc phẫu thuật cắt bỏ lá lách không mang lại hiệu quả đủ tốt và ở trẻ em từ 1 tuổi trở lên bị ITP trong ít nhất 6 tháng khi các loại thuốc khác hoặc phẫu thuật cắt bỏ lá lách không mang lại hiệu quả đủ tốt.
