Tên Gốc: maralixibat
Tên Thương Mại: Livmarli
Lớp Thuốc: Thuốc ức chế ASBT; Ức chế Vận Chuyển Axit Mật ở Hồi Tràng
Maralixibat là gì và được sử dụng để làm gì?
Maralixibat là một loại thuốc được sử dụng trong điều trị ngứa do tắc nghẽn mật (pruritus do ứ mật) từ gan do hội chứng Alagille. Hội chứng Alagille là một rối loạn di truyền có thể gây ra những bất thường ở nhiều cơ quan bao gồm gan, tim, thận, mắt và hệ thống xương. Maralixibat là dung dịch uống được sử dụng để giảm ngứa do ứ mật ở người lớn và trẻ em từ một tuổi trở lên. Maralixibat là thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận đặc biệt để điều trị ngứa do ứ mật.
Một trong những cơ quan bị ảnh hưởng phổ biến nhất ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille là gan, nơi không phát triển đủ số lượng ống mật để dẫn mật hiệu quả, gây tích tụ mật trong gan và tổn thương gan. Gan tiết ra dịch mật để hỗ trợ tiêu hóa chất béo, vitamin và các chất dinh dưỡng khác, cũng như loại bỏ cholesterol dư thừa, bilirubin, chất thải và độc tố. Axit mật và muối mật cũng tích tụ trong các mô của cơ thể, gây cảm giác ngứa.
Maralixibat là một chất ức chế có thể hồi phục của vận chuyển axit mật ở hồi tràng (IBAT), một phân tử ở hồi tràng, phần cuối cùng của ruột non. IBAT tái hấp thu axit mật và muối từ hồi tràng để tái tuần hoàn về gan. Maralixibat ức chế IBAT, giảm sự tái hấp thu axit mật và muối ở hồi tràng và sự tích tụ sau đó trong gan và các mô khác, từ đó giảm ngứa do các chất kích thích trong axit mật.
Cảnh Báo
Điều trị bằng Maralixibat có liên quan đến việc tăng nồng độ men gan ALT và AST, và bilirubin.
Thực hiện xét nghiệm gan cơ bản và theo dõi trong suốt quá trình điều trị. Nếu xét nghiệm gan có bất thường mà không có nguyên nhân khác, giảm liều Maralixibat hoặc tạm ngừng điều trị. Nếu bất thường kéo dài, xem xét ngừng điều trị.
Maralixibat không được đánh giá ở bệnh nhân bị xơ gan. Theo dõi bệnh nhân trong suốt quá trình điều trị để phát hiện sự tăng men gan và các tác dụng phụ liên quan đến gan. Xem xét các rủi ro và lợi ích trước khi tiếp tục điều trị ở những bệnh nhân có bất thường về xét nghiệm gan kéo dài, và ngừng điều trị ở bệnh nhân có tăng huyết áp tĩnh mạch cửa hoặc có sự kiện suy gan.
Nếu bệnh nhân gặp tác dụng phụ như đau bụng, nôn mửa và/hoặc tiêu chảy, giảm hoặc tạm ngừng maralixibat, theo dõi tình trạng mất nước và điều trị thích hợp. Bắt đầu lại điều trị với liều giảm sau khi triệu chứng giảm và tăng liều nếu cơ thể dung nạp tốt. Nếu triệu chứng tái phát khi thử lại, xem xét ngừng điều trị.
Bệnh nhân mắc hội chứng Alagille có thể bị thiếu hụt vitamin tan trong mỡ và maralixibat có thể ức chế sự hấp thu vitamin tan trong mỡ (FSV) và làm giảm thêm mức độ của các vitamin A, D, E và K.
Đánh giá mức độ FSV ban đầu, theo dõi trong suốt quá trình điều trị, và bổ sung FSV nếu cần thiết.
Nếu thiếu hụt FSV kéo dài hoặc trầm trọng hơn dù đã bổ sung, xem xét ngừng điều trị.
Tác Dụng Phụ của Maralixibat
Các tác dụng phụ phổ biến của maralixibat bao gồm:
- Tiêu chảy
- Đau bụng
- Nôn mửa
- Thiếu hụt vitamin tan trong mỡ
- Tăng men gan AST và ALT
- Tăng mức bilirubin
- Chảy máu tiêu hóa
- Gãy xương
Hãy gọi ngay cho bác sĩ nếu bạn gặp phải bất kỳ triệu chứng hoặc tác dụng phụ nghiêm trọng nào khi sử dụng thuốc này, bao gồm:
- Các triệu chứng tim nghiêm trọng như nhịp tim nhanh hoặc đập mạnh, rối loạn nhịp tim, khó thở, chóng mặt đột ngột;
- Đau đầu nghiêm trọng, nhầm lẫn, nói ngọng, yếu cơ nghiêm trọng, nôn mửa, mất phối hợp, cảm giác không ổn định;
- Phản ứng hệ thần kinh nghiêm trọng với cơ bắp cứng ngắc, sốt cao, đổ mồ hôi, nhầm lẫn, nhịp tim nhanh hoặc không đều, run rẩy, và cảm giác như sẽ ngất; hoặc
- Các triệu chứng mắt nghiêm trọng như mờ mắt, mất thị lực trung tâm, đau mắt hoặc sưng mắt, hoặc nhìn thấy vầng sáng xung quanh ánh sáng.
Đây không phải là một danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ hoặc phản ứng có hại có thể xảy ra khi sử dụng thuốc này. Hãy gọi cho bác sĩ của bạn để được tư vấn về các tác dụng phụ hoặc phản ứng có hại nghiêm trọng.
Liều Lượng của Maralixibat
Dung dịch uống
9.5 mg/mL
Người lớn và trẻ em:
Ngứa do ứ mật
Chỉ định cho ngứa do ứ mật ở bệnh nhân từ một tuổi trở lên mắc hội chứng Alagille.
An toàn và hiệu quả
Ngày 1-7: 190 mcg/kg uống mỗi ngày một lần.
Bắt đầu từ Ngày 8: Tăng lên 380 mcg/kg uống mỗi ngày một lần, tùy theo khả năng dung nạp; không vượt quá 28.5 mg/ngày đối với bệnh nhân nặng hơn 70 kg.
Dùng thuốc trước bữa ăn đầu tiên trong ngày khoảng 30 phút.
Điều chỉnh liều
Tác dụng phụ về tiêu hóa
- Tiêu chảy, đau bụng và/hoặc nôn mửa: Xem xét giảm hoặc tạm ngừng liều.
- Tiêu chảy kéo dài hoặc nghiêm trọng (kèm theo phân có máu, nôn mửa, mất nước, sốt): Xem xét tạm ngừng liều.
- Khi triệu chứng đã hết, bắt đầu lại với liều 190 mcg/kg/ngày và tăng liều tùy theo khả năng dung nạp.
- Nếu triệu chứng tái phát khi thử lại, xem xét ngừng điều trị.
Suy gan
- Tạm ngừng dùng thuốc nếu có bất thường mới xuất hiện trong xét nghiệm gan mà không có nguyên nhân khác.
- Khi các xét nghiệm gan quay lại giá trị ban đầu hoặc ổn định ở một giá trị nền mới, xem xét bắt đầu lại với liều 190 mcg/kg và tăng lên 380 mcg/kg tùy theo khả năng dung nạp.
- Xem xét ngừng điều trị vĩnh viễn nếu xét nghiệm gan bất thường tái phát hoặc xuất hiện triệu chứng phù hợp với viêm gan lâm sàng.
- Thuốc chưa được nghiên cứu ở bệnh nhân suy gan; ngừng vĩnh viễn nếu có sự kiện suy gan xảy ra (ví dụ: chảy máu tĩnh mạch thực quản, cổ trướng, não gan).
Suy gan
- Các nghiên cứu lâm sàng đã bao gồm bệnh nhân có chức năng gan suy giảm từ trước.
- Hiệu quả và an toàn ở bệnh nhân có tăng huyết áp tĩnh mạch cửa hoặc xơ gan mất bù chưa được xác định.
Suy thận
- Maralixibat ít bài tiết qua nước tiểu.
- Dược động học của thuốc chưa được nghiên cứu ở bệnh nhân suy thận, bao gồm cả bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối (ESRD) hoặc bệnh nhân lọc máu.
Cân nhắc khi dùng thuốc
Theo dõi
- Thiết lập mẫu cơ bản về biến động của xét nghiệm gan trước khi bắt đầu điều trị để nhận diện các dấu hiệu tiềm ẩn của tổn thương gan.
- Theo dõi xét nghiệm gan (ví dụ: ALT, AST, bilirubin tổng, bilirubin trực tiếp) và INR trong quá trình điều trị.
- Theo dõi tình trạng thiếu hụt vitamin tan trong mỡ ban đầu và định kỳ trong suốt quá trình điều trị.
Quá liều
- Liều đơn của maralixibat lên đến 500 mg, cao gấp khoảng 18 lần so với liều khuyến cáo, không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào ở người lớn khỏe mạnh.
- Maralixibat chứa propylene glycol. Liều uống propylene glycol lên đến 50 mg/kg/ngày ở trẻ em dưới 5 tuổi và lên đến 500 mg/kg/ngày ở trẻ em trên 5 tuổi và người lớn thường được coi là an toàn.
- Quá liều propylene glycol có thể gây tăng nồng độ chất hòa tan trong máu (tăng áp suất thẩm thấu), và các tác dụng lên hệ thần kinh trung ương (CNS), hô hấp và tim mạch, có thể giảm dần khi propylene glycol được thải ra khỏi cơ thể.
- Trong trường hợp quá liều, ngừng sử dụng maralixibat, theo dõi bệnh nhân về bất kỳ dấu hiệu và triệu chứng nào và thực hiện các biện pháp hỗ trợ tổng quát nếu cần thiết.
Thuốc tương tác với maralixibat
Hãy thông báo cho bác sĩ về tất cả các thuốc bạn đang dùng để họ có thể tư vấn về bất kỳ tương tác thuốc nào có thể xảy ra. Không bắt đầu, ngừng hoặc thay đổi liều của bất kỳ thuốc nào mà không có sự chỉ dẫn của bác sĩ.
Maralixibat không có tương tác nghiêm trọng, trung bình hay nhẹ với các thuốc khác.
Danh sách tương tác thuốc trên không phải là tất cả các tương tác hoặc tác dụng phụ có thể xảy ra. Để biết thêm thông tin về tương tác thuốc, hãy tham khảo Trình Kiểm Tra Tương Tác Thuốc của RxList.
Điều quan trọng là luôn thông báo cho bác sĩ, dược sĩ, hoặc nhà cung cấp dịch vụ y tế của bạn về tất cả các thuốc theo toa và thuốc không kê toa bạn đang sử dụng, cũng như liều dùng của mỗi loại, và giữ danh sách thông tin này. Hỏi ý kiến bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ y tế của bạn nếu có bất kỳ câu hỏi nào về thuốc.
Mang thai và cho con bú
Việc sử dụng maralixibat với liều lượng khuyến cáo ở phụ nữ mang thai ít có khả năng gây tiếp xúc với thai nhi, vì sự hấp thu toàn thân từ việc sử dụng đường uống là thấp.
Maralixibat có thể ức chế sự hấp thu các vitamin tan trong chất béo (FSV). Theo dõi các phụ nữ mang thai dùng maralixibat để phát hiện thiếu hụt FSV và bổ sung nếu cần thiết.
Không có thông tin về sự hiện diện của maralixibat trong sữa mẹ hoặc tác dụng của nó đối với trẻ em bú sữa mẹ hoặc việc sản xuất sữa.
Cho con bú trong khi điều trị bằng maralixibat không dự kiến sẽ gây ra tiếp xúc thuốc đáng kể với trẻ em bú sữa mẹ, vì sự hấp thu toàn thân từ đường uống là thấp.
Quyết định cho con bú nên dựa trên nhu cầu lâm sàng của mẹ đối với maralixibat, lợi ích sức khỏe và phát triển của việc cho con bú, cũng như các nguy cơ đối với trẻ bú sữa từ việc tiếp xúc với thuốc hoặc tình trạng bệnh lý nền của mẹ.
Bệnh nhân mắc hội chứng Alagille có thể thiếu vitamin tan trong chất béo và maralixibat có thể ức chế sự hấp thu FSV và làm giảm thêm mức độ của chúng. Theo dõi các bà mẹ đang cho con bú về tình trạng thiếu FSV và bổ sung nếu cần thiết.
Còn điều gì khác cần biết về maralixibat?
Hãy sử dụng maralixibat đúng theo hướng dẫn. Sử dụng dụng cụ đo liều để đo liều chính xác, không sử dụng thìa ăn hoặc các vật dụng khác trong gia đình.
Bạn sẽ cần xét nghiệm định kỳ trong suốt quá trình điều trị. Đừng bỏ lỡ các cuộc hẹn của bạn.
Thông báo ngay cho bác sĩ của bạn nếu bạn:
- Phát triển các triệu chứng gan mới hoặc nặng hơn như buồn nôn hoặc nôn mửa, vàng da, đau ở phía trên bên phải bụng, mất cảm giác thèm ăn và nước tiểu sẫm màu.
- Trải qua cơn đau bụng dai dẳng hoặc tái phát, nôn mửa và tiêu chảy.
- Nhận thấy dấu hiệu của chảy máu tiêu hóa như máu trong phân hoặc nôn.
- Uống đủ chất lỏng để ngăn ngừa mất nước nếu bạn bị nôn mửa và/hoặc tiêu chảy dai dẳng. Tìm kiếm sự chăm sóc y tế nếu bạn có các triệu chứng mất nước.
Lưu trữ maralixibat an toàn, tránh xa tầm tay trẻ em.
Trong trường hợp quá liều, tìm kiếm sự chăm sóc y tế hoặc liên hệ với Trung tâm kiểm soát độc.
Tóm tắt
Maralixibat là một loại thuốc được sử dụng trong điều trị ngứa do ứ mật (cholestatic pruritus) do hội chứng Alagille gây ra, một bệnh di truyền có thể gây ra các bất thường ở nhiều cơ quan, bao gồm gan, tim, thận, mắt và bộ xương. Các tác dụng phụ phổ biến của maralixibat bao gồm tiêu chảy, đau bụng, nôn mửa, thiếu hụt vitamin tan trong chất béo, tăng men gan AST và ALT, tăng mức bilirubin, chảy máu tiêu hóa và gãy xương.
