Thuốc Cipaglucosidase alfa

Tên gốc: cipaglucosidase alfa

Tên thương hiệu và tên khác: Pombiliti, cipaglucosidase alfa-atga

Lớp thuốc: Enzyme, Chuyển hóa

Mục lục

Cipaglucosidase alfa là gì và được sử dụng để làm gì?

Cipaglucosidase alfa là một loại thuốc được sử dụng trong điều trị bệnh Pompe, một rối loạn di truyền hiếm gặp do thiếu hụt enzyme chuyển hóa, acid alpha-glucosidase (GAA), dẫn đến sự yếu cơ tiến triển của các cơ xương và tim. Cipaglucosidase alfa là GAA người được sản xuất trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ tái tổ hợp, được sử dụng để bổ sung vào sự thiếu hụt tự nhiên do bệnh Pompe gây ra. Cipaglucosidase alfa đã được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2023 để điều trị bệnh Pompe, kết hợp với một loại thuốc khác là miglustat.

Bệnh Pompe, còn được gọi là bệnh dự trữ glycogen type II, thiếu hụt maltase acid, và glycogenosis type II, được gây ra bởi đột biến gen mã hóa enzyme acid alpha-glucosidase, làm giảm hoặc loại bỏ sự sản xuất GAA. GAA là một enzyme tiêu hóa có mặt trong các cơ quan tế bào được gọi là lysosome. GAA là rất quan trọng trong việc phân hủy glycogen, dạng lưu trữ của đường, thành glucose mà các cơ có thể sử dụng làm năng lượng. Thiếu hụt GAA dẫn đến sự tích tụ glycogen, ảnh hưởng chủ yếu đến các cơ tim và cơ xương.

Cipaglucosidase alfa là liệu pháp thay thế enzyme, cung cấp enzyme GAA cần thiết để phân hủy glycogen. Cipaglucosidase alfa được truyền tĩnh mạch (IV) trong 4 giờ. Miglustat, loại thuốc được uống trước khi truyền IV, liên kết với cipaglucosidase alfa, ổn định và giảm sự vô hiệu hóa cipaglucosidase alfa trong máu sau khi truyền, cho phép thuốc đi vào lysosome trong tế bào để phát huy tác dụng. Miglustat tách khỏi cipaglucosidase alfa khi thuốc vào lysosome.

Cảnh báo

Không sử dụng liệu pháp kết hợp cipaglucosidase alfa và miglustat để điều trị cho phụ nữ mang thai. Liệu pháp kết hợp có thể gây hại cho phôi thai.
Sàng lọc tình trạng mang thai của phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ trước khi bắt đầu điều trị.
Khuyến cáo phụ nữ có khả năng mang thai sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong suốt thời gian điều trị và ít nhất sau khi điều trị.
Đã có báo cáo về phản ứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ, ở bệnh nhân được điều trị với cipaglucosidase alfa.
Xem xét điều trị trước bằng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid trước khi bắt đầu truyền cipaglucosidase alfa.
Cần có các biện pháp hỗ trợ y tế thích hợp, bao gồm thiết bị hồi sức tim phổi, sẵn sàng trong suốt quá trình truyền cipaglucosidase alfa để xử lý các phản ứng dị ứng nếu có.
Giảm tốc độ truyền hoặc tạm dừng truyền trong trường hợp có phản ứng nhẹ hoặc trung bình.
Ngừng ngay cipaglucosidase alfa nếu có phản ứng dị ứng nghiêm trọng và áp dụng các biện pháp điều trị thích hợp.
Xem xét các rủi ro và lợi ích trước khi tái thử nghiệm cho bệnh nhân đã có phản ứng nghiêm trọng. Sử dụng tốc độ truyền chậm hơn nếu thử lại, và nếu bệnh nhân dung nạp, tăng liều và/hoặc tốc độ truyền để đạt liều lượng khuyến cáo.
Cipaglucosidase alfa có thể gây ra các phản ứng liên quan đến truyền thuốc bất kỳ lúc nào trong quá trình truyền và/hoặc trong vài giờ sau khi truyền, mặc dù đã điều trị trước bằng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid để giảm nguy cơ.
Các phản ứng liên quan đến truyền thuốc có khả năng xảy ra nhiều hơn với tốc độ truyền nhanh (IARs).
Bệnh nhân có bệnh lý cấp tính trong quá trình truyền có thể có nguy cơ cao hơn đối với các phản ứng liên quan đến truyền thuốc.
Bệnh nhân có bệnh Pompe tiến triển có thể có chức năng tim và hô hấp suy giảm, điều này có thể làm tăng nguy cơ các biến chứng nghiêm trọng từ IARs.
Giảm tốc độ truyền hoặc dừng truyền nếu có phản ứng IAR nhẹ hoặc trung bình.
Ngừng ngay nếu có phản ứng IAR nghiêm trọng và áp dụng các biện pháp điều trị thích hợp.
Đánh giá các rủi ro và lợi ích trước khi bắt đầu lại quá trình truyền cho bệnh nhân đã có phản ứng IAR nghiêm trọng. Sử dụng tốc độ truyền chậm hơn nếu thử lại, và nếu bệnh nhân dung nạp, tăng tốc độ truyền để đạt tốc độ truyền khuyến cáo.
Truyền cipaglucosidase alfa làm tăng nguy cơ suy hô hấp tim cấp ở bệnh nhân có nguy cơ.
Bệnh nhân có nguy cơ suy hô hấp tim bao gồm những người:
- Dễ bị quá tải thể tích dịch
- Cần hạn chế dịch vì bệnh lý hô hấp cấp tính hoặc chức năng tim và hô hấp suy giảm
Theo dõi các dấu hiệu sinh tồn thường xuyên hơn ở bệnh nhân có nguy cơ suy tim và hô hấp nghiêm trọng. Một số bệnh nhân có thể cần theo dõi kéo dài.
Cipaglucosidase alfa phải được sử dụng kết hợp với miglustat (thương hiệu Opfolda). Tham khảo thông tin kê đơn của Opfolda để biết thêm các rủi ro liên quan đến Opfolda

Tác dụng phụ của cipaglucosidase alfa là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến của cipaglucosidase alfa bao gồm:

Phản ứng dị ứng bao gồm:

Mày đay (urticaria)
Ngứa (pruritus)
Nóng mặt
Phản ứng dị ứng nghiêm trọng (sốc phản vệ) với các triệu chứng bao gồm:
- Phát ban
- Khó thở (dyspnea)
- Co thắt phế quản
- Hạ huyết áp (hypotension)
- Sưng (phù nề)
- Sưng họng (phù thanh quản)
- Sưng lưỡi

Phản ứng liên quan đến truyền thuốc bao gồm:

Ớn lạnh
Phản ứng phản vệ
Đau đầu
Migraine
Đau cơ (myalgia)
Co thắt cơ
Mệt mỏi
Sốt (pyrexia)
Ớn lạnh
Đau
Chóng mặt
Yếu (asthenia)
Tiêu chảy
Buồn nôn
Nôn
Rối loạn tiêu hóa (dyspepsia)
Chướng bụng
Đau bụng
Đầy hơi (flatulence)
Rối loạn vị giác (dysgeusia)
Ho
Khó thở (dyspnea)
Đau tức ngực
Tăng huyết áp (hypertension)
Nhịp tim nhanh (tachycardia)
Nóng mặt
Ra mồ hôi quá mức (hyperhidrosis)
Mày đay (urticaria)
Ngứa (pruritus)
Sưng tại chỗ truyền thuốc
Rung tay
Cảm giác bất thường trên da (paresthesia)
Cảm giác không khỏe (malaise)
Đau hông
Đau khớp (arthralgia)
Giảm số lượng tiểu cầu

Gọi bác sĩ ngay lập tức nếu bạn gặp phải bất kỳ triệu chứng nào sau đây hoặc các tác dụng phụ nghiêm trọng khi sử dụng thuốc này:

Các triệu chứng tim nghiêm trọng bao gồm nhịp tim nhanh hoặc đập mạnh, cảm giác lắc lư trong ngực, khó thở và chóng mặt đột ngột;
Đau đầu nghiêm trọng, lú lẫn, nói ngọng, yếu cơ nghiêm trọng, nôn, mất khả năng phối hợp, cảm giác không vững vàng;
Phản ứng nghiêm trọng của hệ thần kinh với cơ bắp cứng đờ, sốt cao, ra mồ hôi, lú lẫn, nhịp tim nhanh hoặc không đều, run rẩy, cảm giác như sẽ ngất;
Các triệu chứng mắt nghiêm trọng bao gồm nhìn mờ, nhìn hầm hố, đau hoặc sưng mắt, hoặc nhìn thấy vầng hào quang xung quanh ánh sáng.

Đây không phải là danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ hoặc phản ứng bất lợi có thể xảy ra khi sử dụng thuốc này. Hãy gọi bác sĩ để được tư vấn về các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc phản ứng bất lợi.

Liều lượng của cipaglucosidase alfa là gì?

Tiêm, bột đông khô để tái cấu trúc

105 mg / lọ đơn liều

Người lớn:

Bệnh Pompe

Chỉ định kết hợp với miglustat (Opfolda) cho người lớn mắc bệnh Pompe khởi phát muộn (thiếu hụt enzyme axit alpha-glucosidase [GAA] lysosome) có trọng lượng từ 40 kg trở lên và không cải thiện với liệu pháp thay thế enzyme (ERT) hiện tại của họ.
Liều dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế

Liều lượng:

20 mg/kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi hai tuần.
Bắt đầu kết hợp miglustat với cipaglucosidase alfa sau 2 tuần kể từ liều ERT cuối cùng.
Uống miglustat 1 giờ trước khi tiêm cipaglucosidase alfa qua IV.

Điều chỉnh liều:

Phản ứng dị ứng hoặc phản ứng liên quan đến truyền thuốc (IAR)

Ngừng ngay lập tức truyền thuốc và bắt đầu điều trị y tế thích hợp nếu xảy ra phản ứng nghiêm trọng.
Phản ứng dị ứng nhẹ đến vừa phải hoặc phản ứng IAR mức độ vừa phải:
- Cân nhắc tạm dừng hoặc làm chậm tốc độ truyền thuốc và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.
- Nếu triệu chứng vẫn tiếp tục mặc dù đã tạm dừng hoặc làm chậm tốc độ truyền, ngừng truyền trong 30-60 phút, theo dõi bệnh nhân và cân nhắc tiếp tục truyền với tốc độ chậm hơn nếu triệu chứng cải thiện.
- Nếu triệu chứng vẫn tiếp tục, ngừng truyền và cân nhắc bắt đầu lại trong vòng 7-14 ngày với tiền điều trị thích hợp.
- Nếu triệu chứng giảm sau khi tạm dừng hoặc làm chậm tốc độ truyền, tăng tốc độ truyền lên mức mà phản ứng xảy ra và cân nhắc tiếp tục tăng tốc độ (mỗi 30 phút) theo cách bước để đạt tốc độ truyền mục tiêu.
Theo dõi chặt chẽ bệnh nhân.

Cân nhắc khi dùng thuốc:

Xác minh tình trạng mang thai của phụ nữ có khả năng sinh sản trước khi bắt đầu điều trị.

Trẻ em:

Chưa xác định được tính an toàn và hiệu quả.

Quá liều

Hiện không có thông tin về quá liều cipaglucosidase alfa.

Thuốc nào tương tác với cipaglucosidase alfa?

Hãy thông báo cho bác sĩ về tất cả các thuốc bạn đang sử dụng, để bác sĩ có thể tư vấn về những tương tác thuốc có thể xảy ra. Không bao giờ bắt đầu, ngừng đột ngột, hoặc thay đổi liều lượng của bất kỳ thuốc nào mà không có sự chỉ định của bác sĩ.
Cipaglucosidase alfa không có tương tác nghiêm trọng, vừa phải hay nhẹ với các thuốc khác.

Lưu ý:

Đây không phải là tất cả các tương tác thuốc có thể xảy ra. Để biết thêm thông tin về tương tác thuốc, hãy tham khảo công cụ Kiểm tra Tương tác Thuốc của RxList.
Quan trọng là luôn thông báo cho bác sĩ, dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ y tế về tất cả các loại thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn bạn đang sử dụng, cũng như liều lượng của mỗi loại, và giữ một danh sách thông tin này. Kiểm tra với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ y tế nếu bạn có bất kỳ câu hỏi nào về thuốc.

Mang thai và cho con bú

Hiện không có dữ liệu về việc sử dụng cipaglucosidase alfa kết hợp với miglustat ở phụ nữ mang thai để đánh giá các nguy cơ liên quan đến thuốc gây dị tật bẩm sinh, sẩy thai hoặc các kết quả bất lợi cho mẹ và thai nhi.
Các nghiên cứu sinh sản trên động vật cho thấy việc điều trị với cipaglucosidase alfa và miglustat trong thời gian mang thai có thể gây hại cho thai nhi.
Cipaglucosidase alfa/miglustat không nên được sử dụng cho phụ nữ mang thai.
Phụ nữ có khả năng mang thai phải sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong suốt quá trình điều trị và ít nhất 60 ngày sau khi kết thúc điều trị với cipaglucosidase alfa và miglustat.
Điều trị kết hợp cipaglucosidase alfa và miglustat có thể ảnh hưởng đến khả năng sinh sản của cả nam và nữ.
Không có thông tin về sự có mặt của cipaglucosidase alfa, đơn độc hoặc kết hợp với miglustat trong sữa mẹ, cũng như ảnh hưởng của nó đến việc sản xuất sữa và trẻ bú mẹ. Cipaglucosidase alfa có mặt trong sữa động vật và có thể cũng được bài tiết vào sữa mẹ.
Các bà mẹ cho con bú không nên cho con bú khi đang điều trị với cipaglucosidase alfa và miglustat, vì các nghiên cứu trên động vật cho thấy điều này có thể gây phản ứng bất lợi nghiêm trọng cho trẻ bú mẹ.

Thông tin khác về cipaglucosidase alfa:

Thông báo ngay cho bác sĩ điều trị nếu bạn phát triển phản ứng dị ứng hoặc phản ứng liên quan đến truyền thuốc với cipaglucosidase alfa.

Tóm tắt

Cipaglucosidase alfa là một loại thuốc được sử dụng trong điều trị bệnh Pompe, một rối loạn di truyền hiếm gặp do thiếu hụt enzyme chuyển hóa, axit alpha-glucosidase (GAA), dẫn đến sự yếu dần của cơ xương và cơ tim. Có thể gây hại cho thai nhi. Không sử dụng nếu đang mang thai hoặc cho con bú. Các tác dụng phụ phổ biến của cipaglucosidase alfa bao gồm nổi mẩn (mề đay), ngứa (ngứa da), đỏ mặt, phát ban, khó thở (khó thở), co thắt phế quản, huyết áp thấp (hạ huyết áp), sưng (phù), sưng họng (phù thanh quản), sưng lưỡi và các tác dụng phụ khác.