Thuốc Nulibry (fosdenopterin)

Thuốc generic: fosdenopterin
Tên thương hiệu: Nulibry

Nulibry (fosdenopterin) là gì và nó hoạt động như thế nào?
Nulibry (fosdenopterin) là cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP), được chỉ định để giảm nguy cơ tử vong ở bệnh nhân mắc chứng thiếu yếu tố đồng molybden (MoCD) loại A, một loại rối loạn chức năng não hiếm gặp (bệnh não).

Các tác dụng phụ của Nulibry là gì?
Các tác dụng phụ của Nulibry bao gồm:

• Biến chứng liên quan đến catheter,
• Sốt,
• Nhiễm virus,
• Viêm phổi,
• Nhiễm trùng tai giữa,
• Nôn mửa,
• Ho,
• Hắt hơi,
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus,
• Viêm dạ dày ruột,
• Nhiễm khuẩn huyết,
• Tiêu chảy.

Liều lượng của Nulibry là gì?

Lựa chọn bệnh nhân
Bắt đầu sử dụng Nulibry nếu bệnh nhân được chẩn đoán hoặc nghi ngờ mắc chứng MoCD loại A.
Đối với những bệnh nhân được chẩn đoán nghi ngờ mắc MoCD loại A, hãy xác nhận chẩn đoán ngay sau khi bắt đầu điều trị bằng Nulibry. Ở những bệnh nhân như vậy, ngừng sử dụng Nulibry nếu chẩn đoán MoCD loại A không được xác nhận bằng xét nghiệm di truyền.

Thông tin quan trọng về cách sử dụng
Nulibry được dự định dùng bởi nhân viên y tế. Nếu được cho là thích hợp bởi nhân viên y tế, Nulibry có thể được tiêm tại nhà bởi người chăm sóc bệnh nhân. Nếu Nulibry có thể được tiêm bởi người chăm sóc/bệnh nhân, hãy hướng dẫn họ đọc kỹ hướng dẫn về cách chuẩn bị, tiêm, bảo quản và xử lý Nulibry dành cho người chăm sóc.
Nulibry chỉ được dùng bằng cách truyền tĩnh mạch. Sử dụng ống truyền không chứa DEHP với bộ lọc 0,2 micron. Không pha trộn Nulibry với các loại thuốc khác (lưu ý Nulibry được pha lại bằng Nước Tiêm Vô Trùng, USP). Không truyền cùng các loại thuốc khác.
Nulibry được tiêm qua bơm truyền với tốc độ 1,5 mL mỗi phút.
Đối với liều lượng dưới 2 mL, có thể cần sử dụng ống tiêm để tiêm tĩnh mạch chậm.
Quá trình truyền Nulibry phải được hoàn thành trong vòng 4 giờ sau khi pha lại.

Liều lượng và cách sử dụng được khuyến nghị
Liều lượng và cách sử dụng được khuyến nghị cho bệnh nhân dưới một tuổi (theo tuổi thai)
Phác đồ liều lượng được khuyến nghị của Nulibry cho bệnh nhân dưới một tuổi (theo tuổi thai) dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế như được trình bày trong Bảng 1.

Bảng 1: Liều lượng khởi đầu và lịch điều chỉnh của Nulibry cho bệnh nhân dưới một tuổi theo tuổi thai.

Liều lượng và cách sử dụng được khuyến nghị cho bệnh nhân từ một tuổi trở lên
Đối với bệnh nhân từ một tuổi trở lên, liều dùng Nulibry được khuyến nghị là 0,9 mg/kg (dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế), truyền tĩnh mạch mỗi ngày một lần.

Khuyến nghị đối với liều bị quên
Nếu bỏ lỡ một liều Nulibry, hãy tiêm liều bị quên càng sớm càng tốt. Tiêm liều tiếp theo ít nhất 6 giờ sau khi đã tiêm liều bị quên.

Thuốc nào tương tác với Nulibry?
Không có thông tin được cung cấp.

Nulibry có an toàn để sử dụng trong khi mang thai hoặc cho con bú không?
Không có dữ liệu có sẵn về việc sử dụng Nulibry ở phụ nữ mang thai để đánh giá nguy cơ liên quan đến thuốc gây ra dị tật bẩm sinh nghiêm trọng, sẩy thai hoặc các kết quả bất lợi cho mẹ hoặc thai nhi.
Không có dữ liệu từ con người hoặc động vật để đánh giá sự hiện diện của Nulibry hoặc các chất chuyển hóa của nó trong sữa mẹ, các tác động lên trẻ sơ sinh bú mẹ, hoặc ảnh hưởng đến quá trình sản xuất sữa của mẹ.
Lợi ích về phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cần được cân nhắc cùng với nhu cầu điều trị Nulibry của mẹ và các tác động tiềm ẩn đến trẻ sơ sinh từ Nulibry hoặc tình trạng bệnh lý của mẹ.

Tóm tắt
Nulibry (fosdenopterin) là cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP), được chỉ định để giảm nguy cơ tử vong ở bệnh nhân mắc chứng thiếu yếu tố đồng molybden (MoCD) loại A, một loại rối loạn chức năng não hiếm gặp (bệnh não). Các tác dụng phụ của Nulibry bao gồm biến chứng liên quan đến catheter, sốt, nhiễm virus, viêm phổi, nhiễm trùng tai giữa, nôn mửa, ho, hắt hơi, nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus, viêm dạ dày ruột, nhiễm khuẩn huyết và tiêu chảy