Thuốc Generic: pegcetacoplan
Tên thương hiệu: Empaveli
Empaveli (pegcetacoplan) là gì và hoạt động như thế nào?
Empaveli (pegcetacoplan) được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh thiếu máu huyết sắc tố ban đêm cơn paroxysmal (PNH), một bệnh máu hiếm gặp.
Tác dụng phụ của Empaveli là gì?
CẢNH BÁO
NHIỄM TRÙNG NGHIÊM TRỌNG DO VI KHUẨN BỌC
Nhiễm khuẩn Meningococcal có thể xảy ra ở bệnh nhân điều trị bằng Empaveli và có thể trở nên nguy hiểm đến tính mạng hoặc gây tử vong nhanh chóng nếu không được nhận diện và điều trị kịp thời. Việc sử dụng Empaveli có thể khiến người bệnh dễ bị nhiễm trùng nghiêm trọng, đặc biệt là nhiễm trùng do vi khuẩn có vỏ, như Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis các type A, C, W, Y và B, và Haemophilus influenzae type B.
Hãy tuân thủ các khuyến cáo mới nhất của Ủy ban Tư vấn về Thực hành Tiêm chủng (ACIP) về việc tiêm phòng nhiễm trùng do vi khuẩn có vỏ ở bệnh nhân có hệ miễn dịch suy giảm liên quan đến thiếu hụt bổ thể.
Tiêm vắc xin cho bệnh nhân chống lại vi khuẩn có vỏ như được khuyến nghị ít nhất 2 tuần trước khi tiêm liều đầu tiên của Empaveli, trừ khi việc trì hoãn liệu pháp Empaveli gây nguy hiểm lớn hơn nguy cơ phát triển nhiễm trùng nghiêm trọng. Xem thông tin kê đơn để có hướng dẫn bổ sung về cách quản lý nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng.
Việc tiêm phòng giúp giảm, nhưng không loại bỏ hoàn toàn, nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng. Theo dõi bệnh nhân để phát hiện các dấu hiệu nhiễm trùng nghiêm trọng và đánh giá ngay lập tức nếu nghi ngờ có nhiễm trùng.
Các phản ứng phụ lâm sàng có ý nghĩa được thảo luận chi tiết hơn trong các phần khác của nhãn thuốc:
- Nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn có vỏ
- Phản ứng liên quan đến truyền thuốc
- Kinh nghiệm từ các thử nghiệm lâm sàng
Vì các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trong các điều kiện rất khác nhau, tỷ lệ phản ứng phụ quan sát được trong các thử nghiệm lâm sàng của một loại thuốc không thể so sánh trực tiếp với tỷ lệ trong các thử nghiệm lâm sàng của thuốc khác và có thể không phản ánh tỷ lệ xảy ra trong thực tế.
Bệnh thiếu máu huyết sắc tố ban đêm cơn paroxysmal (PNH)
Dữ liệu dưới đây phản ánh việc sử dụng Empaveli ở 80 bệnh nhân người lớn mắc PNH, trong đó 41 bệnh nhân dùng Empaveli và 39 bệnh nhân dùng eculizumab theo liều lượng được khuyến nghị trong 16 tuần. Các sự kiện phụ nghiêm trọng được báo cáo ở 7 (17%) bệnh nhân mắc PNH điều trị bằng Empaveli.
Phản ứng phụ nghiêm trọng phổ biến nhất ở bệnh nhân điều trị bằng Empaveli là nhiễm trùng (5%). Các phản ứng phụ phổ biến nhất (≥10%) với Empaveli là:
- Phản ứng tại chỗ tiêm
- Nhiễm trùng
- Tiêu chảy
- Đau bụng
- Nhiễm trùng đường hô hấp
- Nhiễm virus
- Mệt mỏi
Bảng 1 mô tả các phản ứng phụ xảy ra ở ≥5% bệnh nhân điều trị bằng Empaveli trong nghiên cứu APL2-302.
Bảng 1: Các phản ứng phụ báo cáo ở ≥5% bệnh nhân điều trị với Empaveli
| Phản ứng phụ | Empaveli (N=41) n (%) |
Eculizumab (N=39) n (%) |
| Các rối loạn chung và các vấn đề tại vị trí tiêm | ||
| Phản ứng tại chỗ tiêm* | 16 (39) | 2 (5) |
| Mệt mỏi* | 5 (12) | 9 (23) |
| Đau ngực* | 3 (7) | 1 (3) |
| Nhiễm trùng và nhiễm khuẩn | ||
| Nhiễm trùng* | 12 (29) | 10 (26) |
| Nhiễm trùng đường hô hấp* | 6 (15) | 5 (13) |
| Nhiễm virus* | 5 (12) | 3 (8) |
| Các rối loạn tiêu hóa | ||
| Tiêu chảy | 9 (22) | 1 (3) |
| Đau bụng* | 8 (20) | 4 (10) |
| Các rối loạn cơ xương khớp | ||
| Đau lưng* | 3 (7) | 4 (10) |
| Các rối loạn thần kinh | ||
| Đau đầu | 3 (7) | 9 (23) |
| Các rối loạn mạch máu | ||
| Tăng huyết áp toàn thân* | 3 (7) | 1 (3) |
| *Các thuật ngữ sau đây đã được kết hợp: Đau bụng bao gồm: đau bụng trên, khó chịu bụng, đau bụng, đau bụng dưới, đau bụng khi ấn, khó chịu thượng vị Đau lưng bao gồm: đau lưng, đau thần kinh tọa Đau ngực bao gồm: khó chịu ngực, đau ngực không phải do tim, đau ngực cơ xương, đau ngực Mệt mỏi bao gồm: mệt mỏi, uể oải, mệt mỏi Nhiễm trùng bao gồm: herpes miệng, nhiễm khuẩn, nhiễm nấm, nhiễm trùng tiêu hóa, nhiễm trùng virus tiêu hóa, bệnh giống cúm, viêm họng mũi, viêm tủy răng, viêm mũi, viêm amidan, viêm amidan do vi khuẩn, nhiễm nấm âm đạo, mụn lẹo, nhiễm trùng huyết, nhọt, viêm tai ngoài, nhiễm trùng đường hô hấp virus, viêm dạ dày ruột, nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm phế quản, viêm tai, nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm trùng rhino virus, viêm xoang, nhiễm trùng đường tiết niệu Phản ứng tại chỗ tiêm bao gồm: đỏ tại vị trí tiêm, phản ứng tại vị trí tiêm, sưng tại vị trí tiêm, chắc tại vị trí tiêm, bầm tím tại vị trí tiêm, đau tại vị trí tiêm, ngứa tại vị trí tiêm, phản ứng tại vị trí tiêm vắc xin, sưng tại vị trí tiêm, chảy máu tại vị trí tiêm, phù tại vị trí tiêm, ấm tại vị trí tiêm, đau tại vị trí tiêm, đau tại vị trí tiêm ứng dụng, khối u tại vị trí tiêm, phát ban tại vị trí tiêm, đau tại vị trí tiêm vắc xin Nhiễm trùng đường hô hấp bao gồm: bệnh giống cúm, viêm họng mũi, viêm mũi, viêm amidan, nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus, viêm đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường hô hấp, viêm xoang Tăng huyết áp toàn thân bao gồm: huyết áp cao Nhiễm virus bao gồm: herpes miệng, nhiễm trùng virus tiêu hóa, nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus, nhiễm trùng rhino virus |
||
Các phản ứng phụ có ý nghĩa lâm sàng xảy ra ở dưới 5% bệnh nhân bao gồm:
- Thiếu máu ruột
- Nhiễm trùng đường mật
- Viêm phổi do dị ứng
Mô tả các phản ứng phụ chọn lọc
Phản ứng tại chỗ tiêm Các phản ứng tại chỗ tiêm/tiêm truyền (ví dụ: đỏ, sưng, chắc, ngứa và đau) đã được báo cáo trong nghiên cứu APL2-302. Những phản ứng này có mức độ từ nhẹ đến trung bình.
Tiêu chảy Có 9 trường hợp tiêu chảy đã được báo cáo trong nghiên cứu APL2-302. Tất cả các trường hợp đều nhẹ.
Tính miễn dịch Như với tất cả các peptide điều trị, có khả năng xảy ra miễn dịch. Dữ liệu về tính miễn dịch rất phụ thuộc vào độ nhạy và đặc hiệu của xét nghiệm. Phương pháp luận và dữ liệu có sẵn về sự hình thành kháng thể chống pegcetacoplan chưa đầy đủ để đánh giá toàn diện tỷ lệ kháng thể chống thuốc hoặc ảnh hưởng của chúng đối với dược động học, dược lý học, an toàn hoặc hiệu quả của pegcetacoplan.
Liều dùng của Empaveli là gì?
Tiêm phòng và dự phòng được khuyến nghị Tiêm phòng cho bệnh nhân chống lại vi khuẩn có vỏ, bao gồm Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis và Haemophilus influenzae type B ít nhất 2 tuần trước khi bắt đầu điều trị với Empaveli theo các hướng dẫn hiện tại của ACIP.
Cung cấp thuốc kháng sinh dự phòng trong 2 tuần cho bệnh nhân nếu Empaveli cần được bắt đầu ngay lập tức và vắc xin được tiêm ít hơn 2 tuần trước khi bắt đầu điều trị với Empaveli.
Các chuyên gia y tế kê đơn Empaveli phải đăng ký tham gia chương trình REMS của Empaveli.
Liều dùng Liều dùng khuyến nghị của Empaveli là 1.080 mg qua đường tiêm dưới da hai lần mỗi tuần bằng bơm tiêm truyền có sẵn trên thị trường với dung tích tối thiểu 20 mL.
Liều cho bệnh nhân chuyển sang Empaveli từ thuốc ức chế C5 Để giảm nguy cơ tan máu khi ngừng điều trị đột ngột:
- Đối với bệnh nhân chuyển từ eculizumab, bắt đầu sử dụng Empaveli trong khi tiếp tục dùng eculizumab với liều hiện tại. Sau 4 tuần, ngừng eculizumab trước khi tiếp tục dùng Empaveli đơn trị liệu.
- Đối với bệnh nhân chuyển từ ravulizumab, bắt đầu sử dụng Empaveli không quá 4 tuần sau liều ravulizumab cuối cùng.
Điều chỉnh liều
- Đối với bệnh nhân có mức độ lactate dehydrogenase (LDH) lớn hơn 2 lần giới hạn trên của mức bình thường (ULN), điều chỉnh liều dùng xuống 1.080 mg mỗi ba ngày.
- Trong trường hợp tăng liều, theo dõi LDH hai lần mỗi tuần trong ít nhất 4 tuần.
Quên liều Tiêm Empaveli càng sớm càng tốt sau khi quên liều. Tiếp tục theo dõi lịch tiêm thường xuyên sau khi tiêm liều đã quên.
Các thuốc tương tác với Empaveli?
Không có thông tin được cung cấp.
Empaveli có an toàn khi sử dụng trong thai kỳ hoặc cho con bú không?
Hiện chưa có đủ dữ liệu về việc sử dụng Empaveli ở phụ nữ mang thai để đánh giá nguy cơ thuốc gây ra dị tật bẩm sinh lớn, sẩy thai, hoặc các tác động xấu đối với mẹ và thai nhi.
Có những rủi ro đối với mẹ và thai nhi liên quan đến bệnh lý PNH chưa được điều trị trong thai kỳ.
Việc sử dụng Empaveli có thể được xem xét sau khi đánh giá rủi ro và lợi ích.
Không rõ pegcetacoplan có được tiết vào sữa mẹ hay không, hoặc liệu có khả năng hấp thu và gây hại cho trẻ sơ sinh.
Chưa có dữ liệu về ảnh hưởng của pegcetacoplan đối với việc sản xuất sữa.
Vì nhiều sản phẩm thuốc được tiết vào sữa mẹ và có khả năng gây phản ứng phụ nghiêm trọng ở trẻ bú mẹ, nên việc cho con bú nên được ngừng trong suốt quá trình điều trị và trong 40 ngày sau liều cuối cùng.
Tổng kết
Empaveli (pegcetacoplan) được chỉ định điều trị cho người lớn mắc bệnh thiếu máu huyết tán ban đêm (PNH), một căn bệnh máu hiếm gặp. Các tác dụng phụ nghiêm trọng của Empaveli bao gồm nhiễm khuẩn màng não có thể đe dọa tính mạng và các phản ứng liên quan đến việc truyền thuốc. Các tác dụng phụ phổ biến bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng, tiêu chảy, đau bụng, nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm virus và mệt mỏi.
