Thuốc Kanuma (sebelipase alfa)

Tên thuốc gốc: sebelipase alfa
Tên thương mại: Kanuma

Kanuma (sebelipase alfa) là gì và nó hoạt động như thế nào?

Kanuma (tiêm sebelipase alfa) là một enzyme đặc hiệu của cholesteryl ester và triacylglycerol lysosomal, được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân được chẩn đoán thiếu hụt Lysosomal Acid Lipase (LAL).

Tác dụng phụ của Kanuma là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến của Kanuma bao gồm:

• Tiêu chảy,
• Nôn,
• Buồn nôn,
• Sốt,
• Sổ mũi hoặc nghẹt mũi,
• Nồng độ sắt thấp trong máu (thiếu máu),
• Ho,
• Đau họng,
• Phát ban,
• Đau đầu,
• Yếu,
• Táo bón, và
• Buồn nôn.

Liều dùng của Kanuma là gì?

Bệnh nhân có thiếu hụt LAL tiến triển nhanh, xuất hiện trong 6 tháng đầu đời
Liều khởi đầu khuyến cáo là 1 mg/kg, tiêm tĩnh mạch mỗi tuần một lần. Đối với bệnh nhân không đạt được phản ứng lâm sàng tối ưu, tăng liều lên 3 mg/kg mỗi tuần một lần.

Bệnh nhân nhi và người lớn có thiếu hụt LAL
Liều khuyến cáo là 1 mg/kg, tiêm tĩnh mạch mỗi hai tuần một lần.

Hướng dẫn chuẩn bị

Kanuma chỉ dành cho tiêm tĩnh mạch. Chuẩn bị Kanuma bằng các bước sau.

Bảng 1: Tổng thể tích truyền

Xác định số lượng lọ cần thiết dựa trên cân nặng của bệnh nhân và liều lượng khuyến cáo là 1 mg/kg hoặc 3 mg/kg, bằng cách thực hiện các phép tính sau (a-b):

• Tổng liều (mg) = Cân nặng bệnh nhân (kg) x Liều khuyến cáo (mg/kg)
• Tổng số lọ = Tổng liều (mg) chia cho 20 mg/lọ
  • Làm tròn lên số lọ nguyên tiếp theo và lấy số lọ cần thiết ra khỏi tủ lạnh để chúng đạt nhiệt độ phòng.
• Thể tích (mL) của tổng liều tính toán = Tổng liều (mg) chia cho nồng độ 2 mg/mL
• Thể tích (mL) dung dịch Natri Clorua 0,9% để pha loãng = Tổng thể tích truyền (mL) cho cân nặng bệnh nhân (xem Bảng 1) – Thể tích (mL) của tổng liều đã tính.

Lắc nhẹ để trộn đều. Không lắc mạnh các lọ hoặc dung dịch truyền đã chuẩn bị.
Dung dịch cần được kiểm tra bằng mắt thường để phát hiện các hạt lạ hoặc sự đổi màu trước khi sử dụng. Dung dịch cần phải trong đến hơi opal, không màu đến hơi có màu. Các hạt mỏng, trong suốt hoặc sợi có thể có trong lọ hoặc dung dịch pha loãng. Không sử dụng nếu dung dịch bị vẩn đục hoặc có các hạt lạ khác.

Lọ chỉ sử dụng một lần. Loại bỏ bất kỳ sản phẩm thừa nào. Không để đông lạnh.

Hướng dẫn sử dụng

• Truyền dung dịch pha loãng qua đường tĩnh mạch bằng bộ truyền có màng lọc protein thấp 0,2 micron trong dây truyền.
• Truyền trong ít nhất 2 giờ. Cân nhắc kéo dài thời gian truyền đối với bệnh nhân sử dụng liều 3 mg/kg hoặc những người đã từng gặp phản ứng quá mẫn. Có thể xem xét truyền trong 1 giờ cho những bệnh nhân nhận liều 1 mg/kg và dung nạp tốt.

Lưu trữ dung dịch pha loãng

Kanuma không chứa chất bảo quản; do đó, sản phẩm cần được sử dụng ngay sau khi pha loãng. Nếu không thể sử dụng ngay, sản phẩm pha loãng có thể được bảo quản đến 24 giờ trong tủ lạnh ở nhiệt độ 2°C đến 8°C (36°F đến 46°F). Không đông lạnh hoặc lắc mạnh. Tránh ánh sáng.

Thuốc nào tương tác với Kanuma?

Không có thông tin được cung cấp.

Kanuma có an toàn khi sử dụng trong thời kỳ mang thai hoặc cho con bú không?

Không có dữ liệu sẵn có về Kanuma trên phụ nữ mang thai để xác định bất kỳ rủi ro nào liên quan đến thuốc.
Không có dữ liệu về sự hiện diện của sebelipase alfa trong sữa mẹ, tác động đến trẻ bú mẹ, hoặc tác động đến sản xuất sữa.
Không rõ liệu sebelipase alfa có trong sữa động vật hay không.
Lợi ích phát triển và sức khỏe của việc nuôi con bằng sữa mẹ nên được cân nhắc cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ về Kanuma và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú mẹ từ sebelipase alfa hoặc từ tình trạng bệnh lý của mẹ.

Tóm tắt

Kanuma (sebelipase alfa) là một enzyme đặc hiệu lysosomal cholesteryl ester và triacylglycerol dạng tiêm, được chỉ định để điều trị bệnh nhân mắc chứng thiếu hụt Lipase Acid Lysosomal (LAL), một rối loạn di truyền hiếm gặp. Các tác dụng phụ phổ biến của Kanuma bao gồm tiêu chảy, nôn mửa, buồn nôn, sốt, nghẹt mũi hoặc sổ mũi, mức sắt thấp trong máu (thiếu máu), ho, đau họng, mề đay, đau đầu, yếu, táo bón và buồn nôn.