Tên gốc: efalizumab
Tên thương mại: Raptiva
Lớp thuốc: Thuốc ức chế miễn dịch
Efalizumab là gì và có tác dụng gì?
Efalizumab là một kháng thể tổng hợp (do con người tạo ra) được sử dụng trong điều trị bệnh vảy nến.
Vảy nến là một bệnh về da trong đó các tế bào da sinh sản nhanh hơn bình thường. Sự sinh sản tế bào này được cho là được kích hoạt bởi hệ miễn dịch, đặc biệt là các tế bào lympho. Để các tế bào lympho được kích hoạt, chúng phải bám dính (gắn) vào các tế bào khác thông qua các thụ thể trên bề mặt của chúng. Efalizumab ngăn chặn một trong những thụ thể này (gọi là kháng nguyên chức năng bạch cầu-1 hay LFA-1) trên tế bào lympho. Bằng cách ngăn chặn sự bám dính, efalizumab ngăn ngừa sự kích hoạt của các tế bào lympho, nguyên nhân gây bệnh vảy nến.
Efalizumab đã bị rút khỏi thị trường Mỹ do nguy cơ tăng của bệnh thoái hóa não đa ổ tiến triển (PML), một bệnh hiếm gặp và thường gây tử vong của hệ thần kinh trung ương.
Tác dụng phụ của efalizumab là gì?
Phản ứng khi sử dụng liều đầu tiên của efalizumab bao gồm nhức đầu, sốt, buồn nôn và nôn, và các phản ứng này có liên quan đến mức độ liều, tức là liều càng cao thì phản ứng càng dễ xảy ra. Với liều khởi đầu hiện tại (0.7 mg/kg), một trong ba bệnh nhân sẽ gặp phản ứng.
Efalizumab ức chế hệ miễn dịch và đã có báo cáo về các nhiễm trùng, bao gồm các nhiễm trùng nghiêm trọng và các nhiễm trùng trở nên nặng hơn mặc dù đã điều trị bằng kháng sinh. Có thể tác dụng ức chế miễn dịch này làm tăng nguy cơ bị khối u. Số lượng tiểu cầu thấp có thể xảy ra, làm tăng nguy cơ chảy máu. Cũng đã có báo cáo về tình trạng thiếu máu tự miễn do sự phá hủy các tế bào hồng cầu.
Efalizumab làm tăng nguy cơ mắc bệnh thoái hóa não đa ổ tiến triển (PML), một bệnh hiếm gặp, nghiêm trọng và tiến triển của hệ thần kinh do virus gây ra. PML thường xảy ra ở những người có hệ miễn dịch suy yếu nghiêm trọng, dẫn đến suy giảm chức năng hệ thần kinh không thể đảo ngược và tử vong. Hiện chưa có phương pháp điều trị hiệu quả cho PML. Bệnh nhân sử dụng efalizumab cần được theo dõi các triệu chứng có thể gợi ý PML. Nếu nghi ngờ có PML, efalizumab nên được ngừng sử dụng ngay lập tức.
Liều lượng của efalizumab là gì?
Efalizumab được tiêm dưới da (tiêm dưới da) hàng tuần. Liều đầu tiên là 0.7 mg cho mỗi kilogram trọng lượng cơ thể (1 kilogram tương đương với 2.2 pounds). Sau đó, mỗi liều hàng tuần là 1 mg cho mỗi kilogram (tối đa liều đơn 200 mg).
Efalizumab nên được tiêm bằng ống tiêm và kim tiêm dùng một lần có sẵn trong bộ dụng cụ. Nắp trên ống tiêm chứa nước vô trùng cần được tháo ra. Sau đó, gắn kim vào ống tiêm. Tháo nắp nhựa bảo vệ nút cao su của lọ efalizumab và lau sạch đỉnh nút cao su bằng một trong các khăn lau cồn được cung cấp. Sau khi lau sạch bằng khăn cồn, không được chạm vào phần trên của lọ. Để chuẩn bị dung dịch efalizumab, từ từ tiêm 1.3 mL nước vô trùng từ ống tiêm đã được nạp vào lọ efalizumab. Xoay nhẹ lọ theo chuyển động tròn để hòa tan sản phẩm. Không lắc. Quá trình này cần được thực hiện ngay trước mỗi lần sử dụng, và dung dịch tạo ra chỉ nên sử dụng một lần. Nếu không sử dụng ngay sau khi pha chế, hãy bảo quản ở nhiệt độ phòng và sử dụng trong vòng 8 giờ. Sau khi sử dụng, bỏ đi dung dịch efalizumab chưa dùng hết. Các khu vực tiêm có thể bao gồm đùi, bụng, mông hoặc cánh tay trên. Các vị trí tiêm nên được thay đổi.
Thuốc nào tương tác với efalizumab?
Tính an toàn và hiệu quả của efalizumab khi kết hợp với các thuốc ức chế miễn dịch khác chưa được đánh giá. Các bệnh nhân đang sử dụng các thuốc ức chế miễn dịch khác không nên sử dụng efalizumab do khả năng làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và khối u. Tính an toàn và hiệu quả của các loại vắc-xin được tiêm cho bệnh nhân đang điều trị bằng efalizumab cũng chưa được nghiên cứu. Một số vắc-xin chứa virus sống đã được làm bất hoạt (attenuated) không nên được sử dụng ở bệnh nhân đang dùng efalizumab.
Mang thai và cho con bú
Các nghiên cứu sinh sản trên động vật chưa được thực hiện với efalizumab. Hiện cũng không biết liệu efalizumab có thể gây hại cho thai nhi ở người hay không. Do đó, efalizumab chỉ nên được sử dụng cho phụ nữ mang thai nếu bác sĩ cho rằng lợi ích của thuốc rõ ràng vượt trội so với nguy cơ lý thuyết và được sự đồng ý của bệnh nhân. Các bệnh nhân nữ cũng nên thông báo cho bác sĩ nếu họ mang thai trong khi đang sử dụng efalizumab (hoặc trong vòng 6 tuần sau khi ngừng sử dụng efalizumab) và khuyến khích họ tham gia vào Đăng ký Thai kỳ Raptiva.
Hiện không biết liệu efalizumab có đi vào sữa mẹ hay không. Vì dữ liệu từ động vật cho thấy có khả năng có tác dụng phụ đối với trẻ bú sữa mẹ từ các thuốc tương tự (nhưng không có sẵn trên thị trường), cần phải quyết định cẩn thận xem có nên ngừng cho con bú trong khi sử dụng efalizumab hay ngừng sử dụng efalizumab, tùy thuộc vào tầm quan trọng của thuốc đối với mẹ.
Những điều khác bạn cần biết về efalizumab
Dạng bào chế của efalizumab có sẵn
Efalizumab có dạng lọ 125 mg bột đông khô (lyophilized), ống tiêm đã nạp sẵn nước vô trùng để pha chế, và các ống tiêm và kim tiêm dùng để tiêm.
Cách bảo quản efalizumab
Efalizumab phải được bảo quản ở nhiệt độ lạnh, từ 2 đến 8°C (36-46°F). Efalizumab đã pha chế phải được sử dụng trong vòng tám giờ. Giữ thuốc này – cũng như tất cả các thuốc khác – tránh xa tầm tay trẻ em.
Tóm tắt
Efalizumab là một kháng thể tổng hợp (do con người tạo ra) được sử dụng trong điều trị bệnh vảy nến. Efalizumab đã bị rút khỏi thị trường Mỹ. Các phản ứng với liều đầu tiên của efalizumab bao gồm nhức đầu, sốt, buồn nôn và nôn, và các phản ứng này có liên quan đến mức độ liều, tức là liều càng cao thì phản ứng càng dễ xảy ra.
