Thuốc Carbaglu (carglumic acid)

Thuốc generic: Axit carglumic
Tên thương mại: Carbaglu

Carbaglu (axit carglumic) là gì và hoạt động như thế nào?

Carbaglu (axit carglumic) là dạng tổng hợp của một loại enzyme gan được sử dụng để điều trị chứng tăng amoniac máu, một rối loạn chu trình urê do thiếu hụt một enzyme gan nhất định. Carbaglu thường được sử dụng kết hợp với các thuốc khác để điều trị rối loạn này, một bệnh lý suốt đời.

Tác dụng phụ của Carbaglu là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến của Carbaglu bao gồm:

• Nôn mửa,
• Tiêu chảy,
• Đau bụng,
• Đau đầu,
• Nghẹt mũi,
• Đau họng,
• Nhiễm trùng tai,
• Thay đổi vị giác,
• Sốt,
• Nhiễm trùng,
• Triệu chứng cúm,
• Giảm cân,
• Buồn ngủ,
• Phát ban trên da.

Liều lượng của Carbaglu là bao nhiêu?

Liều lượng khuyến nghị cho chứng tăng amoniac máu cấp tính hoặc mạn tính do thiếu hụt NAGS

Khởi đầu điều trị

Bắt đầu điều trị Carbaglu ngay khi nghi ngờ có thiếu hụt NAGS, có thể ngay từ khi sinh, và được quản lý bởi bác sĩ và nhóm y tế có kinh nghiệm về các rối loạn chuyển hóa.

Liều lượng cho chứng tăng amoniac máu cấp tính do thiếu hụt NAGS

Liều lượng hàng ngày khuyến nghị của Carbaglu cho bệnh nhân nhi và người lớn trong trường hợp tăng amoniac máu cấp tính do thiếu hụt NAGS là 100 mg/kg đến 250 mg/kg.

Chia liều hàng ngày thành 2 đến 4 lần và làm tròn đến 100 mg gần nhất (ví dụ: một nửa viên thuốc Carbaglu).

Trong các đợt tăng amoniac cấp tính, Carbaglu nên được dùng cùng với các liệu pháp giảm amoniac khác, chẳng hạn như thuốc điều trị đường chuyển hóa thay thế, lọc máu, và hạn chế protein.

Liều lượng cho chứng tăng amoniac máu mạn tính do thiếu hụt NAGS

Liều lượng hàng ngày khuyến nghị của Carbaglu cho bệnh nhân nhi và người lớn trong trường hợp tăng amoniac máu mạn tính do thiếu hụt NAGS là 10 mg/kg đến 100 mg/kg.

Chia liều hàng ngày thành 2 đến 4 lần và làm tròn đến 100 mg gần nhất (ví dụ: một nửa viên thuốc Carbaglu).

Trong quá trình điều trị duy trì, việc kết hợp với các liệu pháp giảm amoniac khác và hạn chế protein có thể cần thiết dựa trên mức độ amoniac huyết thanh.

Theo dõi điều trị

Theo dõi sát mức độ amoniac huyết thanh. Điều chỉnh liều Carbaglu để duy trì mức độ amoniac huyết thanh trong phạm vi bình thường cho độ tuổi của bệnh nhân, đồng thời xem xét tình trạng lâm sàng của họ (ví dụ: nhu cầu dinh dưỡng, lượng protein tiêu thụ, các chỉ số tăng trưởng, v.v.).

Liều lượng khuyến nghị cho chứng tăng amoniac máu cấp tính do PA hoặc MMA
Khởi đầu điều trị

Bắt đầu điều trị Carbaglu cho bệnh nhân có nghi ngờ hoặc xác nhận chẩn đoán PA hoặc MMA.

Liều lượng cho chứng tăng amoniac máu cấp tính do PA hoặc MMA

Liều lượng hàng ngày khuyến nghị của Carbaglu cho bệnh nhân nhi và người lớn trong trường hợp tăng amoniac máu cấp tính do PA hoặc MMA là:

• 150 mg/kg/ngày cho bệnh nhân dưới hoặc bằng 15 kg
• 3,3 g/m2/ngày cho bệnh nhân trên 15 kg
  Chia liều hàng ngày thành 2 lần đều nhau và làm tròn lên bội số gần nhất của 50 mg (ví dụ: một phần tư viên thuốc Carbaglu). Cách nhau 12 giờ giữa các liều.
  Tiếp tục điều trị Carbaglu cho đến khi mức amoniac của bệnh nhân giảm xuống dưới 50 micromol/L và không quá 7 ngày.
  Trong các đợt tăng amoniac cấp tính, Carbaglu nên được dùng cùng với các liệu pháp giảm amoniac khác, chẳng hạn như glucose tiêm tĩnh mạch, insulin, L-carnitine, hạn chế protein và thẩm tách.

Chuẩn bị và cách sử dụng

Tổng quan

Phân tán viên Carbaglu trong nước. Không nuốt nguyên viên hoặc nghiền viên.
Viên Carbaglu không tan hoàn toàn trong nước, các phần viên không tan có thể vẫn còn trong cốc pha trộn.
Uống Carbaglu ngay trước bữa ăn hoặc cho ăn.
Dung dịch Carbaglu có vị hơi chua.
Chưa có nghiên cứu về việc sử dụng Carbaglu trong các thực phẩm hoặc dung dịch khác ngoài nước, và không được khuyến khích.

Cách dùng uống

Để dùng uống, thực hiện như sau:

• Thêm ít nhất 2,5 mL nước vào một cốc nhỏ cho mỗi viên Carbaglu hoặc mỗi ½ hoặc ¼ viên Carbaglu cần dùng cho liều đã kê.
• Thêm viên Carbaglu vào cốc nước.
• Khuấy đều hỗn hợp viên thuốc và nước.
• Nuốt ngay hỗn hợp. Các mảnh viên thuốc có thể còn lại trong cốc.
• Rửa cốc bằng nước và nuốt ngay hỗn hợp. Lặp lại nếu cần thiết cho đến khi không còn mảnh viên thuốc nào trong cốc.

Sử dụng ống tiêm uống để dùng thuốc uống

Để dùng qua ống tiêm uống, thực hiện như sau:

• Thêm ít nhất 2,5 mL nước vào một cốc nhỏ cho mỗi viên Carbaglu hoặc mỗi ½ hoặc ¼ viên Carbaglu cần dùng cho liều đã kê.
• Thêm viên Carbaglu vào cốc nước.
• Khuấy đều hỗn hợp viên thuốc và nước.
• Rút hỗn hợp vào ống tiêm uống và dùng ngay. Các mảnh viên thuốc có thể còn lại trong ống tiêm.
• Rót thêm ít nước (1 mL đến 2 mL) vào ống tiêm và dùng ngay.
• Rửa lại ống tiêm nếu cần thiết cho đến khi không còn mảnh viên thuốc nào trong ống tiêm.

Sử dụng ống thông dạ dày (ống NG) hoặc ống thông dạ dày (G-Tube) cho việc sử dụng qua ống ăn.

Đối với bệnh nhân có ống thông dạ dày (NG) hoặc ống thông dạ dày qua da (G-tube), cách sử dụng Carbaglu như sau:

• Thêm ít nhất 2,5 mL nước vào một cốc nhỏ cho mỗi viên Carbaglu hoặc mỗi ½ hoặc ¼ viên Carbaglu cần thiết cho liều đã kê.
• Thêm viên Carbaglu vào cốc nước.
• Khuấy đều hỗn hợp viên thuốc và nước.
• Rút hỗn hợp vào ống tiêm đầu ống thông.
• Dùng hỗn hợp ngay qua ống thông dạ dày NG hoặc ống G-tube. Các mảnh viên thuốc có thể còn lại trong ống tiêm đầu ống thông hoặc ống ăn.
• Rửa ngay với 1 đến 2 mL nước bổ sung để làm sạch ống NG hoặc ống G-tube.
• Rửa lại ống NG hoặc ống G-tube nếu cần thiết cho đến khi không còn mảnh viên thuốc nào trong ống tiêm hoặc ống ăn.

Thuốc nào có thể tương tác với Carbaglu?

Không có thông tin được cung cấp.

Carbaglu có an toàn khi sử dụng trong thai kỳ hoặc cho con bú không?

Mặc dù có báo cáo hiếm hoi về việc sử dụng Carbaglu ở phụ nữ mang thai, nhưng chưa đủ thông tin để xác định nguy cơ thuốc gây ra dị tật bẩm sinh lớn, sảy thai hoặc các tác dụng phụ bất lợi đối với mẹ và thai nhi. Tuy nhiên, thiếu hụt NAGS chưa được điều trị, cũng như PA và MMA có thể dẫn đến tổn thương thần kinh không thể phục hồi và tử vong ở phụ nữ mang thai.

Chưa biết liệu axit carglumic có có mặt trong sữa mẹ hay không. Chưa có dữ liệu về tác động của axit carglumic đối với trẻ sơ sinh đang bú mẹ hoặc tác động đối với việc sản xuất sữa.

Axit carglumic đã có mặt trong sữa của chuột thí nghiệm được điều trị. Khi thuốc có mặt trong sữa động vật, có khả năng thuốc sẽ có mặt trong sữa mẹ.

Lợi ích phát triển và sức khỏe từ việc cho con bú cần được xem xét cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với Carbaglu và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh từ Carbaglu hoặc từ tình trạng bệnh lý của người mẹ.

Tóm tắt

Carbaglu (axit carglumic) là dạng tổng hợp của một enzyme gan được sử dụng để điều trị chứng tăng amoniac máu, một rối loạn chu trình urê do thiếu hụt một enzyme gan nhất định. Carbaglu thường được dùng cùng với các thuốc khác để điều trị rối loạn này, một bệnh lý suốt đời. Các tác dụng phụ phổ biến của Carbaglu bao gồm nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng, đau đầu, nghẹt mũi, đau họng, nhiễm trùng tai, thay đổi vị giác, sốt, nhiễm trùng, triệu chứng cúm, giảm cân, buồn ngủ và phát ban trên da.