Tên thương mại: Elfabrio
Tên generic: pegunigalsidase alfa-iwxj
Nhóm thuốc: Enzyme, chuyển hóa
Elfabrio là gì và được sử dụng để làm gì?
Elfabrio là một enzyme thủy phân đặc hiệu với glycosphingolipid trung tính trong lysosome, được chỉ định để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Fabry đã được xác nhận.
Cảnh báo
- Phản ứng quá mẫn, bao gồm sốc phản vệ: Các biện pháp hỗ trợ y tế thích hợp, bao gồm thiết bị cấp cứu tim phổi, cần được chuẩn bị sẵn sàng. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, ngừng ngay Elfabrio và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.
- Phản ứng liên quan đến truyền dịch: Nếu xảy ra phản ứng nghiêm trọng liên quan đến truyền dịch (IAR), ngừng Elfabrio và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.
- Viêm cầu thận màng sinh sản: Theo dõi mức creatinine huyết thanh và tỷ lệ protein trong nước tiểu đối với creatinine. Ngừng Elfabrio nếu nghi ngờ viêm cầu thận, cho đến khi có thể tiến hành đánh giá chẩn đoán.
Tác dụng phụ phổ biến của Elfabrio là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến của Elfabrio bao gồm:
- Phản ứng liên quan đến truyền dịch
- Viêm mũi họng
- Đau đầu
- Tiêu chảy
- Mệt mỏi
- Buồn nôn
- Đau lưng
- Đau ở chi
- Viêm xoang
Liều lượng của Elfabrio là gì?
Khuyến cáo trước khi điều trị với Elfabrio
- Điều trị trước khi dùng
Đối với bệnh nhân đã có kinh nghiệm điều trị thay thế enzyme (ERT), nếu trước khi sử dụng ERT đã có điều trị với thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt, và/hoặc corticosteroid, có thể xem xét việc điều trị trước khi truyền Elfabrio bằng các thuốc này trong các lần truyền đầu tiên.
Sau 4-6 lần truyền Elfabrio, có thể xem xét giảm dần liều thuốc điều trị trước hoặc ngừng sử dụng các thuốc này nếu bệnh nhân dung nạp tốt với Elfabrio.
Đối với bệnh nhân chưa có kinh nghiệm điều trị bằng ERT, có thể xem xét điều trị trước khi truyền Elfabrio bằng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid. - Hỗ trợ y tế
Các biện pháp hỗ trợ y tế thích hợp, bao gồm thiết bị cấp cứu tim phổi, cần được chuẩn bị sẵn sàng trong quá trình truyền Elfabrio.
Liều lượng và cách sử dụng khuyến cáo
Liều lượng khuyến cáo của Elfabrio, dựa trên cân nặng thực tế, là 1 mg/kg được truyền qua đường tĩnh mạch mỗi 2 tuần.
Tốc độ truyền Elfabrio ban đầu cho bệnh nhân đã có kinh nghiệm ERT hoặc bệnh nhân chưa từng điều trị ERT được xác định dựa trên cân nặng thực tế.
Nếu một hoặc nhiều liều bị bỏ lỡ, hãy bắt đầu lại điều trị với Elfabrio càng sớm càng tốt, duy trì khoảng cách 2 tuần giữa các lần truyền sau đó. Không được gộp liều để bù đắp cho liều đã bỏ lỡ.
Các thuốc tương tác với Elfabrio
Hiện không có thông tin nghiên cứu lâm sàng về các tương tác thuốc với Elfabrio.
Mang thai và cho con bú
Chưa có dữ liệu về việc sử dụng Elfabrio ở phụ nữ mang thai để đánh giá nguy cơ liên quan đến thuốc gây dị tật bẩm sinh, sảy thai hoặc các kết quả bất lợi khác đối với mẹ hoặc thai nhi; tuy nhiên, do là một liệu pháp thay thế enzyme, Elfabrio không được kỳ vọng sẽ gây ra những kết quả bất lợi.
Chưa có dữ liệu về sự có mặt của pegunigalsidase alfa-iwxj trong sữa người hoặc động vật, ảnh hưởng đối với trẻ sơ sinh bú mẹ, hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Các lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú nên được xem xét cùng với nhu cầu lâm sàng của mẹ đối với Elfabrio và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh từ pegunigalsidase alfa-iwxj hoặc từ tình trạng bệnh lý của mẹ.
Tóm tắt
Elfabrio là một enzyme thủy phân đặc hiệu với glycosphingolipid trung tính trong lysosome, được chỉ định để điều trị bệnh Fabry ở người trưởng thành đã được xác nhận. Các tác dụng phụ phổ biến của Elfabrio bao gồm các phản ứng liên quan đến truyền dịch, viêm mũi họng, đau đầu, tiêu chảy, mệt mỏi, buồn nôn, đau lưng, đau chi và viêm xoang. Các tác dụng phụ nghiêm trọng nhất bao gồm phản ứng quá mẫn, các phản ứng liên quan đến truyền dịch và viêm cầu thận màng sinh sản.
