Tên thuốc: elamipretide
Tên thương hiệu và tên khác: Bendavia, SS31, MTP-131
Lớp thuốc: Thuốc thần kinh học, khác
Elamipretide là gì và được sử dụng để làm gì?
Elamipretide là một loại thuốc đang được nghiên cứu để điều trị các bệnh về ti thể, hiện chưa được FDA chấp thuận nhưng đã nhận được trạng thái thuốc mồ côi. Ti thể là các cơ quan nhỏ trong tế bào có chức năng tạo ra năng lượng mà tất cả các tế bào cần để sống. Các rối loạn thần kinh cơ là các đặc điểm điển hình của bệnh ti thể vì tế bào thần kinh (nơ-ron) và tế bào cơ có nhu cầu năng lượng cao. Elamipretide hiện đang ở các giai đoạn khác nhau của các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng để điều trị các tình trạng thần kinh do rối loạn chức năng ti thể.
Elamipretide là một peptide nhắm vào ti thể (MTP) có khả năng xuyên qua màng tế bào, vào ti thể và cải thiện chức năng của nó. Elamipretide gắn vào và tăng cường hoạt động của cardiolipin, một thành phần lipid quan trọng trong màng trong của ti thể. Elamipretide cải thiện quá trình sản xuất năng lượng và tăng khả năng cung cấp adenosine triphosphate (ATP), phân tử năng lượng của tế bào, đồng thời giảm sản xuất các gốc tự do gây ra stress oxy hóa, dẫn đến tổn thương tế bào.
Elamipretide đang được nghiên cứu cho nhiều bệnh ti thể khác nhau bao gồm:
- Hội chứng Barth, một rối loạn di truyền hiếm gặp chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, gây yếu cơ tim, số lượng bạch cầu thấp, cơ xương chưa phát triển và yếu cơ.
- Bệnh cơ ti thể nguyên phát, bệnh cơ do khiếm khuyết trong ti thể.
- Thoái hóa thần kinh thị giác di truyền Leber, một dạng mất thị giác di truyền.
- Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, một bệnh di truyền, tiến triển làm suy yếu cơ bắp, có thể gây tử vong.
- Thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi (AMD) với teo địa lý, giai đoạn tiến triển của AMD khô có thể ảnh hưởng đến thị lực.
- Ataxia Friedreich, một bệnh di truyền, di truyền gây ảnh hưởng đến chuyển động, sự cân bằng và lời nói, gây đi lại không vững, nói ngọng, và cuối cùng là biến dạng cột sống và chân, cũng như bệnh cơ tim.
Tác dụng phụ của elamipretide là gì?
Cảnh báo
Elamipretide là một loại thuốc nghiên cứu đang chờ FDA phê duyệt. Hiện tại chưa có thông tin về các chống chỉ định, cảnh báo và các biện pháp phòng ngừa khi sử dụng elamipretide.
Các tác dụng phụ thường gặp của elamipretide bao gồm:
- Đau đầu
- Chóng mặt
- Đau bụng
- Chướng bụng
- Đỏ nhẹ hoặc ngứa tại vị trí tiêm
Gọi ngay cho bác sĩ nếu bạn gặp phải bất kỳ triệu chứng nghiêm trọng hoặc tác dụng phụ nào sau khi sử dụng thuốc này:
- Các triệu chứng tim nghiêm trọng bao gồm nhịp tim nhanh hoặc đập mạnh, cảm giác nhói trong ngực, khó thở và chóng mặt đột ngột.
- Đau đầu dữ dội, lú lẫn, nói ngọng, yếu nghiêm trọng, nôn, mất phối hợp, cảm giác không vững.
- Phản ứng thần kinh nghiêm trọng với cơ rất cứng, sốt cao, đổ mồ hôi, lú lẫn, nhịp tim nhanh hoặc không đều, run rẩy và cảm giác như có thể ngất đi.
- Các triệu chứng mắt nghiêm trọng bao gồm mờ mắt, tầm nhìn hầm hố, đau hoặc sưng mắt, hoặc nhìn thấy quầng sáng quanh đèn.
Đây không phải là danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ hoặc phản ứng bất lợi có thể xảy ra khi sử dụng thuốc này. Gọi cho bác sĩ của bạn để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc phản ứng bất lợi. Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ hoặc vấn đề sức khỏe cho FDA qua số điện thoại 1-800-FDA-1088.
Liều dùng của elamipretide là gì?
Elamipretide vẫn chưa được FDA phê duyệt, và thông tin về liều dùng và cách thức sử dụng chưa có. Trong các thử nghiệm lâm sàng, elamipretide được tiêm truyền tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da với liều 10 mg/ngày.
Thuốc nào tương tác với elamipretide?
Hãy thông báo cho bác sĩ về tất cả các loại thuốc bạn đang sử dụng, bác sĩ có thể tư vấn về bất kỳ sự tương tác thuốc nào có thể xảy ra. Không bao giờ bắt đầu, ngừng đột ngột, hoặc thay đổi liều lượng của bất kỳ loại thuốc nào mà không có sự chỉ định của bác sĩ.
Elamipretide vẫn chưa được FDA phê duyệt và hiện chưa có thông tin về sự tương tác thuốc.
Danh sách các tương tác thuốc trên không phải là tất cả các tương tác có thể xảy ra hoặc các tác dụng phụ. Để biết thêm thông tin về các tương tác thuốc, hãy tham khảo công cụ Kiểm tra Tương tác Thuốc trên RxList.
Luôn thông báo cho bác sĩ, dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ y tế của bạn về tất cả các thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn mà bạn đang sử dụng, cũng như liều lượng của mỗi loại và lưu giữ thông tin này. Hãy tham khảo ý kiến bác sĩ nếu bạn có bất kỳ câu hỏi nào về thuốc.
Mang thai và cho con bú
Elamipretide là một loại thuốc nghiên cứu đang chờ FDA phê duyệt. Hiện không có thông tin về sự an toàn và hiệu quả của việc sử dụng elamipretide ở phụ nữ mang thai hoặc cho con bú.
Tóm tắt
Elamipretide là một loại thuốc nghiên cứu đang được phát triển để điều trị các bệnh ti thể, chưa được FDA phê duyệt nhưng đã nhận được trạng thái thuốc mồ côi. Các tác dụng phụ phổ biến của elamipretide bao gồm đau đầu, chóng mặt, đau bụng, chướng bụng và đỏ nhẹ hoặc ngứa tại vị trí tiêm. Không có thông tin về sự an toàn và hiệu quả của elamipretide khi sử dụng ở phụ nữ mang thai hoặc cho con bú.
